СОЮЗФАРМА

В международной фармацевтической практике стандартным требованием для вывода нового препарата на рынок является предоставление компанией-разработчиком убедительных доказательств его безопасности и эффективности, полученных в ходе клинических испытаний (КИ), которые длятся годы.

Для инновационных препаратов, применяемых в лечении серьезных или угрожающих жизни заболеваний, по которым пока нет эффективных методов терапии, предусмотрена ускоренная разработка и вывод на рынок. Таким препаратам присваивается статус «Прорывной терапии» отдельно по каждому показанию.

Программу присвоение этого статуса запустило FDA в 2012 году.

В России такой статус не применяется де-юре, но для отечественных инновационных препаратов, имеющих стратегически важное значение и локализованных в стране, а также иностранных препаратов, которые отсутствуют на территории стран ЕАЭС, введена ускоренная регистрация в течение 100 дней.

Медсообщество считает, что этого недостаточно и предлагает ускорить включение таких препаратов в Перечень ЖНВЛП и клинические рекомендации. 

Прорывные препараты России

Трибувиа (сенипрутуг), компания «Биокад»

• Состав и группа: рекомбинантное гуманизированное моноклональное антитело класса IgG
• Показания: болезнь Бехтерева.
• Перспективы: первый в своем классе препарат и прорывная терапия.
• Статус и регулятор: Минздрав РФ разрешил быстрый вывод на рынок.

Аллергарда, институт иммунологии ФМБА

• Состав и группа: рекомбинантная аллерговакцина состоит из двух пептидов Bet vl и Mal d
• Показания: аллергия на пыльцу березы и перекрестая пищевая аллергия.
• Перспективы: первая в мире вакцина против аллергии на пыльцу березы.
• Статус и регулятор: испытания проходят на базе 5 московских научных центров, находится в стадии регистрации.

Клотилия (веренафусп альфа), компания «Генериум»

• Состав и группа: концентрат для приготовления раствора для инфузий, 5 мг/мл.
• Показание: заместительная ферментная терапия редкого наследственного синдрома Хантера у детей и взрослых.
• Перспективы: воздействует на процессы в нервной системе и когнитивные способности пациентов.
• Статус и регулятор: зарегистрирован, Минздрав РФ.

Арвенакоген санпарвовек (ANB-002), компания «Биокад»

• Состав и группа: геннотерапевтический препарат, AAV-вектор, несущийген фактора IX.
• Показание: лечение врожденой гемофилии типа В.
• Перспективы: «следующий в классе» геннотерапевтический препарат.
• Статус и регулятор: находится на регистрации, Минздрав РФ.

Арцерикс (гофликицепт), компания «Р-Фарм»

• Состав и группа: гибридный белок (гетеродимер), ингибитор интерлейкинов.
• Показание: лечение редкого идиопатического перикардита у пациентов старше 18 лет.
• Перспективы: способствует уменьшению воспаления, боли в грудной клетке, концентрации С-реактивного блка и объема перикардиального выпота.
• Статус и регулятор: зарегистрирован в России, Минздрав РФ.

Дипиарон, НЦ инновационных ЛС при Волгоградском ГМУ

• Состав и группа: пероральный агонист рецептора GPR
• Показание: лечение диабета 2 типа и ожирения.
• Перспективы: первый в мире препарат в своем классе, способен сохранять бета-клетки поджелудочной железы, стимулировать выработку гормонов инкретинов и инсулина, нормализовать уровень глюкозы в крови.
• Статус и регулятор: находится в стадии клинических исследований.

Левросо Лонг (дифенгидрамин + мелатонин), компания «НоваМедика»

• Состав и группа: молекулы мелатонина улучшают качество и продолжительность сна; молекулы дифенгидрамина помогают быстрее заснуть.
• Показание: терапия центральной нервной системы.
• Статус и регулятор: зарегистрирован, входит Перечень ЖНВЛП.

Арейма (камрелизумаб), компания «Петровакс фарм»

• Состав и группа: противоопухолевое средство, моноклональное антитело.
• Показание: рак носоглотки, рак пищевода, сложные формы рака легких.
• Статус и регулятор: зарегистрирован в России, Минздрав РФ.

Иностранные препараты «прорывной терапии»

Например, в США в 2012 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) запустило программу присвоения некоторым препаратам статуса «прорывная терапия» (Breakthrough Therapy Designation, BTD). Это решение не отменяет, вопреки распространенному мнению, необходимость в проведении III фазы КИ, но существенно ускоряет их разработку и процесс регуляторного ревью для лечения серьезных заболеваний, где препарат демонстрирует значительное улучшение по сравнению с существующими методами терапии по предварительным клиническим данным.

За 10 лет существования программы FDA рассмотрело почти 1300 заявок производителей и одобрило статус BTD для более трети из них. Эти препараты стали основой наиболее инновационной группы новых регистрируемых лекарств в США, которые в перспективе могут стать доступными врачам и пациентам во всем мире.

Hyrnuo (севабертиниб), компания Bayer

• Группа: пероральный обратимый низкомолекулярный ингибитор тирозин-киназы (TKI).
• Показание: немелкоклеточный рак легких (НМРЛ) с мутацией HER2.
• Перспективы: обратимое ингибирование позволяет более точно контролировать лечение и потенциально снижать долгосрочные побочные эффекты по сравнению с необратимыми ингибиторами. В ноябре 2025 года FDA уже одобрило препарат по ускоренной процедуре для лечения пациентов, получивших предшествующую системную терапию, а в мае 2026 года присвоен статус приоритетного рассмотрения для первой линии терапии.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США и CDE, Китай).

Privosegtor, компания Oculis

• Группа: нейропротекторный пептоидный препарат, малая молекула, активатор сывороточной глюкокортикоидной киназы-2 (SGK-2).
• Показание: острый оптический неврит, включая воспаление зрительного нерва, распространенный симптом рассеянного склероза (РС), который может привести к потере зрения.
• Перспективы: механизм действия запускает пути, поддерживающие выживание и восстановление нервных клеток. Препарат уже получил статус орфанного в США и ЕС, и компания планирует начать глобальные регистрационные исследования.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Zoldonrasib, компания Revolution Medicines

• Группа: селективный ингибитор RAS(ON) G12D.
• Показание: местнораспространенный или метастатический НМРЛ с мутацией KRAS G12D.
• Перспективы: FDA пока не одобрено ни одной таргетной терапии для мутации KRAS G12D. По обновленным данным I фазы, подтвержденный объективный ответ составил 52% у предлеченных пациентов. Разработчик оценивает препарат как в виде монотерапии, так и в комбинациях при различных типах опухолей.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

ETX101, компания Encoded Therapeutics

• Группа: нереплицирующаяся рекомбинантная аденоассоциированная вирусная векторная терапия серотипа 9 (rAAV9) на основе генной регуляции.
• Показание: синдром Драве (тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества).
• Перспективы: терапия предназначена для повышения экспрессии гена SCN1A в ГАМК-эргических нейронах для уменьшения судорог и улучшения развития. Вводится однократно в виде инфузии в заполненные жидкостью пространства головного мозга. По промежуточным данным, медианное снижение частоты судорог составило 78% на третьем уровне дозы.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США), а также RMAT, Fast Track, Rare Pediatric Disease и Orphan Drug Designations.

ICT01 (Ipsen) в комбинации с венетоклаксом (Venclexta) и азацитидином (ven-aza)

• Группа: экспериментальное гуманизированное моноклональное антитело против рецептора BTN3A, активирующее γ9δ2 Т-клетки.
• Показание: острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) у пациентов, не подходящих для интенсивной химиотерапии.
• Перспективы: в комбинации с ven-aza демонстрирует синергическую противолейкемическую активность. По данным исследования, 12-месячная общая выживаемость составила 62%.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США), а также Orphan Drug Designation от FDA и EMA.

Ianalumab, компания Novartis

• Группа: полностью человеческое моноклональное антитело.
• Показание: болезнь Шегрена.
• Перспективы: может стать первым таргетным препаратом для лечения этого аутоиммунного заболевания со значительной неудовлетворенной потребностью. Отличается двойным механизмом действия: истощает B-клетки и подавляет их активацию.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Pemvidutide, компания Altimmune

• Группа: сбалансированный агонист двойного рецептора глюкагоноподобного пептида-1/глюкагона в соотношении 1:1.
• Показание: стеатогепатит, связанный с метаболической дисфункцией (MASH).
• Перспективы: запланировано регистрационное исследование III фазы PERFORMA. Статус BTD основан на данных 24-недельного исследования IIb фазы IMPACT.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Alixorexton, компания Alkermes

• Группа: пероральный селективный агонист рецептора орексина 2 (OX2R).
• Показание: нарколепсия 1 типа (NT1).
• Перспективы: имитирует функции эндогенного нейропептида орексина, устраняя первопричину заболевания — дефицит орексиновой сигнализации.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Sofetabart Mipitecan, компания Eli Lilly

• Группа: конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC) нового поколения.
• Показание: платинорезистентный рак яичников после предшествующего лечения бевацизумабом и мирветуксимабом соравтансином.
• Перспективы: предварительные результаты показали ответ опухоли на всех изученных уровнях дозировки и при всех уровнях экспрессии альфа-рецептора фолата.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Sofi-Cel, компания Wugen

• Группа: аллогенная, готовая к применению CAR T-клеточная терапия, нацеленная на CD7.
• Показание: рецидивирующий/рефрактерный Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз (Т-ОЛЛ) и Т-клеточная лимфобластная лейкемия (Т-ЛБЛ).
• Перспективы: технология редактирования генов CRISPR/Cas9 используется для удаления генов CD7 и TRAC, что предотвращает «братоубийство» CAR T-клеток и снижает риск реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

NXC-201, компания Immix Biopharma

• Группа: CAR-T-терапия, нацеленная на BCMA.
• Показание: рецидивирующий/рефрактерный AL-амилоидоз.
• Перспективы: по оценкам, число пациентов в США с этим заболеванием достигнет примерно 38 500 к 2026 году.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США), RMAT (FDA, США), ODD (FDA, США и EMA, ЕС).

Bezuclastinib (CGT9486) в комбинации с сунитинибом (Cogent Biosciences)

• Группа: пероральный, высокоселективный ингибитор тирозин-киназы 1-го типа (TKI).
• Показание: гастроинтестинальные стромальные опухоли (ГИСО).
• Перспективы: предназначен для пациентов с резистентностью к стандартной терапии. По данным III фазы исследования PEAK, комбинация снижает риск прогрессирования на 50% по сравнению с монотерапией сунитинибом.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Zovegalisib (RLY-2608) в комбинации с фулвестрантом (Relay Therapeutics)

• Группа: перорально биодоступный, панмутантный селективный аллостерический ингибитор PI3Kα.
• Показание: местнораспространенный или метастатический рак молочной железы с мутацией PIK3CA (HR+/HER2-) после прогрессирования на фоне или после лечения ингибитором CDK4/6.
• Перспективы: разработан для специфического воздействия на мутантные формы PI3Kα, не затрагивая нормальный фермент дикого типа.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Litifilimab, компания Biogen

• Группа: гуманизированное моноклональное антитело IgG1, нацеленное на антиген 2 дендритных клеток крови (BDCA2).
• Показание: системная красная волчанка и кожная красная волчанка.
• Перспективы: по результатам II фазы LILAC, значительно снижает активность кожного заболевания. Современные методы лечения в основном купируют симптомы, но не изменяют прогрессирование заболевания.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Anbenitamab repodatecan, компания Alphamab Oncology

• Группа: бипаратопический конъюгат антитела с лекарственным препаратом.
• Показание: распространенный платинорезистентный рак яичников с экспрессией HER2.
• Перспективы: продемонстрировал общую частоту ответа 63% и частоту контроля заболевания 93,5%. Медиана выживаемости без прогрессирования составила 7,7 месяцев.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Rilzabrutinib, компания Sanofi

• Группа: пероральный, обратимый ковалентный ингибитор тирозин-киназы Брутона (БТК).
• Показание: тепловая аутоиммунная гемолитическая анемия (в США).
• Перспективы: уже одобрен под торговой маркой Wayrilz для лечения иммунной тромбоцитопении (ITP) в США, ЕС и ОАЭ.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США), ODD (Япония).

Rybrevant, компании Amivantamab/hyaluronidase, Janssen

• Группа: биспецифическое антитело, направленное на EGFR и MET.
• Показание: рецидивирующая или метастатическая плоскоклеточная карцинома головы и шеи (HNSCC), не связанная с ВПЧ, после прогрессирования на фоне или после химиотерапии платиной и ингибитором PD-L1/PD-1.
• Перспективы: первое в своем классе биспецифическое антитело для лечения НМРЛ, блокирующее связывание лиганда и вызывающее деградацию рецептора.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Лувесилоцин, компания Reunion Neuroscience

• Группа: психоделики.
• Показание: послеродовая депрессия.
• Перспективы: обеспечение быстрого эффекта и кратковременного психоактивного воздействия. Послеродовой депрессией страдают от 10% до 20% женщин в течение первого года после родов.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Nomlabofusp, компания Larimar Therapeutics

• Состав и группа: экспериментальный рекомбинантный гибридный белок.
• Показание: устранение основного дефицита белка фратаксина у пациентов с атаксией Фридрейха.
• Перспективы: планируется вывод на рынок США к первой половине 2027 года.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

NGN-401, компания Neurogene

• Показание: синдром Ретта.
• Состав и группа: экспериментальная генная терапия на основе AAV9.
• Перспективы: единственный клинический кандидат, обеспечивающий доставку полноразмерного человеческого гена MECP2. В настоящее время проходит оценку в рамках регистрационного КИ, завершение которого ожидается во втором квартале 2026 года.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Sutacimig, компания Hemab Therapeutics

• Группа: биспецифическое антитело для подкожного введения.
• Показание: предотвращение эпизодов кровотечения у пациентов с тромбастенией Гланцмана.
• Перспективы: может стать первым в своем классе профилактическим средством для лечения этого наследственного нарушения свертываемости крови.
• Статус и регулятор: BTD, FTD и ODD (FDA, США); ILAP (MHRA, Великобритания).

Venglustat, компании Ibiglustat, Sanofi

• Группа: аллостерический ингибитор глюкозилцерамидсинтазы, пероральный препарат.
• Показание: болезнь Гоше типа 3.
• Перспективы: исследование показало статистически значимое улучшение неврологических симптомов по сравнению с ферментозаместительной терапией.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США), а также статусы ускоренного рассмотрения и орфанного препарата в США, ЕС и Японии.

Plixorafenib, компании Fore Biotherapeutics

• Группа: ингибитор BRAF/MEK.
• Показание: высокозлокачественная глиома с мутацией BRAF V600E.
• Перспективы: механизм действия препарата отличает его от ингибиторов BRAF предыдущего поколения.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

WU-CART-007, компания Wugen

• Группа: аллогенная CAR-T-клеточная терапия с использованием CRISPR-Cas9 (удаление CD7 и TRAC).
• Показание: редкие и агрессивные типы рака крови (CD7+).
• Перспективы: продемонстрировала мощную противолейкемическую активность у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным Т-ОЛЛ.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

VGA039, компания Star Therapeutics

• Группа: экспериментальный препарат на основе моноклональных антител для подкожного введения 1 раз в месяц.
• Показание: профилактика болезни фон Виллебранда.
• Перспективы: в настоящее время проводится набор пациентов для ключевого исследования III фазы.
• Статус и регулятор: Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease и BTD (FDA, США).

Bepirovirsen, компания GSK

• Показание: хронический гепатит B у взрослых.
• Перспективы: регуляторная заявка на регистрацию (NDA) подкреплена результатами III фазы КИ B-Well, демонстрирующих статистически значимые показатели функционального излечения.
• Статус и регулятор: FTD и BTD (FDA, США).

TERN-701, компания Terns Pharmaceuticals

• Группа: аллостерический ингибитор малых молекул.
• Показание: хронический миелоидный лейкоз (Ph+) в хронической фазе у пациентов без мутации T315I после неэффективности как минимум двух предшествующих ИТК.
• Перспективы: позволяет решить проблему ограниченного выбора терапии.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

PP-007, компания Prolong Pharmaceuticals

• Состав и группа: бычий гемоглобин, модифицированный ПЭГ и насыщенный монооксидом углерода.
• Показание: острый ишемический инсульт с окклюзией крупных передних сосудов (A-LVO).
• Перспективы: в РФ регистрируется более 400 000 случаев ОИИ ежегодно.
• Статус и регулятор: FTD и BTD (FDA, США).

VER-01, компания VERTANICAL

• Состав и группа: экспериментальный стандартизированный экстракт полного спектра действия из сорта Cannabis sativa.
• Показание: лечение хронической боли в пояснице.
• Перспективы: первый в своем классе неопиоидный препарат. Ожидается разрешение на продажу в Европе.
• Статус и регулятор: FTD (FDA, США).

Emiltatug ledadotin, компания Servier

• Состав и группа: конъюгат антитела с полезной нагрузкой Ледадотин, направленный против B7-H4.
• Показание: лечение аденокистозной карциномы.
• Перспективы: показал высокую эффективность в КИ I фазы.
• Статус и регулятор: FTD (FDA, США).

Calderasib компании Merck, KEYTRUDA

• Состав и группа: экспериментальный пероральный ковалентный ингибитор KRAS G12C следующего поколения.
• Показание: первая линия терапии распространенного НМРЛ с мутацией KRAS G12C и экспрессией PD-L1 (TPS ≥1%).
• Перспективы: мутация KRAS G12C встречается примерно у 14% пациентов с НМРЛ (аденокарциномой).
• Статус и регулятор: FTD (FDA, США).

Salanersen, компания Biogen

• Состав и группа: экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид для введения один раз в год.
• Показание: лечение спинальной мышечной атрофии.
• Перспективы: предварительный анализ данных исследования фазы 1b показал клинически значимые улучшения двигательной функции у детей с недостаточным ответом на предшествующую генную терапию.
• Статус и регулятор: FTD (FDA, США).

Elsunersen3, компания Praxis Precision Medicines

• Состав и группа: специфические антисмысловые олигонуклеотиды.
• Показание: лечение судорог, связанных с эпилептической энцефалопатией развития SCN2A (SCN2A-DEE).
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).

Прорывные препараты в Европе

Дароксанрасиб (daraxonrasib, ранее — RMC-6236), компания Revolution Medicine

• Состав и группа: ингибитор белка KRAS.
• Показание: метастатический рак поджелудочной железы
• Перспектива: в исследовании III фазы RASolute 302 продемонстрировал способность почти вдвое увеличить медиану общей выживаемости у пациентов, у которых болезнь прогрессировала после стандартной терапии. Поскольку мутации KRAS встречаются более чем у 90% таких пациентов, этот препарат стал первой таргетной терапией для значительной части этой группы.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США)

Anito-cel (анитокабтаген аутолейцел), компании Gilead Sciences и Arcellx (совместно)

• Состав и группа: CAR-T-клеточная терапия.
• Показание: лечение множественной миеломы.
• Перспектива: метод «обучает» собственные иммунные клетки пациента атаковать опухоль, распознавая антиген созревания В-клеток (BCMA).
• Статус и регулятор: Fast Track, Orphan Drug, Regenerative Medicine Advanced Therapy (FDA, США)

Фенебрутиниб, компания Roche

• Состав и группа: пероральный ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK), который способен проникать через гематоэнцефалический барьер.
• Показание: первично-прогрессирующий рассеянный склероз (ППРС).
• Перспектива: в исследованиях III фазы (FENtrepid и FENhance) показал не меньшую эффективность по сравнению с препаратом окрелизумаб в замедлении прогрессирования инвалидизации; дополнительный анализ также выявил потенциальное положительное влияние на функцию верхних конечностей. Это первый за более чем десятилетие потенциальный научный прорыв для сообщества пациентов с ППРС.
• Статус и регулятор: в 2026 году поданы регуляторные заявки на одобрение.

Пелакарсен (pelacarsen), компания Novartis

• Состав и группа: антисмысловой олигонуклеотид второго поколения.
• Показание: для специфического снижения уровня липопротеина(a) у пациентов с ишемической болезнью сердца и уровнем ЛП(a) >70 мг/дл.
• Перспектива: в рамках исследований 2026 года проверяется гипотеза, что его применение может снизить риск острого коронарного синдрома и инсультов примерно на 25%.
• Статус и регулятор: проходит III фазу клинических испытаний, в том числе в России.

PEP Biologic, компания INTENT Biologic

• Состав и группа: локальный биологический препарат на основе высококонцентрированных экзосом, выделенных из тромбоцитов.
• Показание: лечения диабетических язв стопы.
• Перспектива: экзосомы действуют как естественные наноносители, доставляя в очаг поражения регенеративные сигналы и факторы роста, модулируя иммунный ответ и стимулируя восстановление тканей.
• Статус и регулятор: BTD (FDA, США).